丁列明代表：

您提出的關于進一步鼓勵和支持孤兒藥研發的建議收悉，經商科技部、國家衛生健康委、稅務總局，現答復如下：

一、關于加強罕見病診治的統籌

為加強罕見病管理，保障罕見病治療用藥基本需求，2018年5月11日，國家藥監局會同科技部等5部門聯合發布了《第一批罕見病目錄》，共計121種疾病，為各部門制定罕見病相關政策提供了重要依據。同時，印發了罕見病目錄制訂工作程序，明確了目錄更新原則和條件。

對于您提出的罕見病專項工作委員會及信息共享平臺，國家衛生健康委于2016年成立罕見病診療與保障專家委員會，并于2020年公開第二屆罕見病診療與保障專家委員會名單。同時，國家衛生健康委建立了國家罕見病病例信息登記制度，收集國內罕見病的診療、分布等信息，為制定人群干預策略、完善診療服務體系、提高藥物可及性等提供了科學依據。

二、 關于加大對孤兒藥研發的激勵與支持

（一）加快罕見病藥品審評審批。2015年以來，按照國務院部署，國家藥監局對藥品審評審批制度進行了全面深化改革，采取了建立臨床試驗默示許可制度、認可境外臨床試驗數據、優先審評審批程序、附條件批準等新舉措。國內外創新藥在我國的上市速度大大加快。2018年10月，國家藥監局會同國家衛生健康委聯合發布《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》（2018年第79號），建立專門通道對臨床急需的境外已上市新藥進行審評審批，共遴選發布了三批臨床急需境外新藥品種名單，鼓勵企業申報。三批遴選發布的81個品種中，罕見病治療藥品超過50%。目前，已有26個罕見病藥品通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。2020年，新修訂的《藥品注冊管理辦法》進一步固化了此前審評審批制度改革的經驗，明確了將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入到優先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品規定于70日內審結。在所有藥品上市申請中，罕見病藥品審評審批時限最短，體現了國家藥監局對罕見病患者需求的高度關注和大力支持。

（二）提升罕見病藥品研發效率。為鼓勵創新、推動我國藥品高質量發展，國家藥監局就藥品研制與注冊建立多渠道、多層次的溝通交流機制，發布了《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》，建立了藥品研發與技術審評期間的溝通交流機制。向藥品注冊申請人提供面對面會議、視頻會議或書面回復等多種主動溝通交流途徑。在藥物研發與注冊申請技術審評過程中，申請人可與國家藥監局藥品審評中心就現行藥物研發與評價指南不能涵蓋的關鍵技術等問題進行溝通交流，形成的共識可作為研發和評價的重要參考。該項舉措提升了企業研發效率，有效加快了罕見病用藥研發上市進度。

（三）提高罕見病藥品的科研經費。為加大力度統籌推進罕見病與孤兒藥相關科技創新工作，有序推進罕見病診治技術攻關，科技部通過國家重點研發計劃、重點專項先后支持了多項罕見病科研項目，投入中央財政經費約1.2億元，對罕見病診治技術進行攻關，引導科研院所和醫療機構等科研力量研究罕見病診治。同時，通過重點專項設置引導社會資本向罕見病診治技術、孤兒藥投入，積極引入新技術、新理念、新方法，減輕罕見病為家庭和社會帶來的困擾。

（四）加大罕見病藥品稅收減免政策。2019年，國家藥監局與財政部、海關總署、稅務總局聯合發布了《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》，通知規定，增值稅一般納稅人生產和批發、零售罕見病藥品可以選擇按照簡易方法依照3%征收率計算繳納增值稅。對罕見病藥品，減按3%征收進口環節增值稅。2020年，四部門聯合發布了《第二批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單的公告》，對藥品清單進行了更新。企業所得稅方面，按照現行政策規定，在據實扣除的基礎上，對孤兒藥研發費用的100%或75%給予加計扣除優惠。此外，國家還出臺了高新技術企業減按15%優惠稅率征收企業所得稅，從事孤兒藥研發的企業可被認定為高新技術企業，享受企業所得稅優惠政策。

三、關于孤兒藥的數據保護和市場獨占期

現行《中華人民共和國藥品管理法實施條例》第三十四條對藥品試驗數據保護作出規定：對含新型化學成分的藥品提供6年數據保護期。2022年5月9日，國家藥監局綜合司就《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》向社會公開征求意見，其中對罕見病藥品研發明確給予政策支持，提出最長不超過7年市場獨占期的政策建議。同時，第四十條再次明確了藥品數據保護的有關要求，后續，國家藥監局將繼續有序推進相關法規完善工作。

四、下一步工作計劃

您所提有關建議對國家藥監局及相關部門后續更好開展工作很有價值，國家藥監局將結合工作實際認真研究，不斷優化藥品審評審批程序，在保障獲批藥品安全、有效、質量可控基礎上，更好滿足罕見病患者臨床用藥需求。

聯系單位：國家藥品監督管理局藥品注冊司 電話：010-88330910

國家藥監局

2022年6月29日