關于政協第十三屆全國委員會第四次會議第3162號（醫療體育類214號）提案答復的函

國藥監提函〔2021〕37號

陳海佳等委員：

您提出的《關于進一步推進我國干細胞產業高質量發展的提案》收悉，現答復如下：

細胞治療技術是近年來國際醫學前沿重點發展領域，國家藥監局高度重視包括干細胞在內的生物醫藥新技術產品的審評能力建設、技術規范研究和監管工作。

一、研究制定并發布干細胞研究相關技術指導原則

為規范我國細胞治療產品的研發和注冊申報，更好指導相關科研機構和企業研發細胞治療產品，我局開展了包括干細胞在內的生物醫藥新技術的評價體系研究。原食品藥品監管總局于2017年底制定并發布了涵蓋各類細胞及研發全過程的《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，涉及細胞治療產品藥學、藥理毒理、臨床研究與評價的一般原則及技術要求。2021年2月，我局藥品審評中心發布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》，為免疫細胞治療產品研發提供可參考的技術標準。近期，我局相關專業技術部門正在研究進一步細化不同種類細胞產品具體技術要求，組織制定細胞產品研發和注冊相關的技術指導性文件，不斷完善相關產品技術評價體系，努力推動細胞治療產業持續健康發展。

二、積極探索細胞治療類產品上市后監管路徑、手段和措施

通過前期調研和研究，我局已經著手在原有藥品監管法規體系基礎上，積極探索細胞治療類產品上市后的監管路徑、手段和監管措施。為進一步探索前沿藥物細胞治療產品的生產監管標準和規范，針對細胞治療產品生產管理的特殊性，2019年11月，我局研究起草了《藥品生產質量管理規范》細胞治療產品附錄，以規范細胞治療產品的生產和質量控制行為，現已公開征求意見。

三、配合國家衛生健康委開展干細胞臨床研究管理相關工作

為促進我國干細胞臨床研究與應用科學、有序、健康發展，國家衛生行政部門和國家藥品監管部門自2012年初共同組織開展了干細胞臨床研究和應用規范整頓工作，停止了未經批準的干細胞臨床研究和應用項目。為建立符合我國國情、滿足干細胞技術發展需要的干細胞臨床研究管理制度和技術規范，2015年，原國家衛計委和食品藥品監管總局共同組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。

下一步，我局將與國家有關部門密切配合，按照各自的職責，參考借鑒國際先進監管經驗和技術經驗，繼續完善相關管理制度和技術標準，為我國干細胞治療領域健康發展營造良好環境。

感謝您對藥品監督管理工作的關心和支持。

國家藥監局

2021年8月20日